全民医保 不放弃每一个小群体
5月10日，李牧注射了第四针诺西那生钠注射液。虽然已经被脊髓性肌萎缩症（SMA）“折磨”成了重度残疾人，但他依然很庆幸 ，自己在还有能力坐在轮椅上时 ，用上了这款曾经的“天价药”。
几个月前 ，李牧伸手去拿桌子上的一瓶矿泉水，感觉那瓶水忽然变重了。他使出了浑身的力气去拿那瓶水，试了两三次 ，瓶子可以挪动，但就是拿不起来 ，直到那瓶水掉到地上滚到了一边，坐在轮椅上的李牧够不着了。
李牧知道，自己的手部肌肉退化了，从此连一瓶矿泉水都拿不起来了 。当时的李牧看着滚远的矿泉水，他想了一下自己以后因为肌肉萎缩 ，吃饭困难，甚至不能呼吸该怎么办？事实是，没有办法，他只能接受命运的安排。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见病 ，由基因突变引起。肌肉无力和肌肉逐渐萎缩是这个病的主要表现。脊髓性肌萎缩症被称为2岁以下儿童致死性遗传病“头号杀手”。孩子们的死因多为呼吸肌肉无力导致的呼吸衰竭。
李牧1岁多的时候检查出患有脊髓性肌萎缩症，当时的他摇摇晃晃走一两步就会跌倒，诊断的医生告诉李牧的父母，这个病无药可治 ，孩子可能活不到成年。李牧的妈妈听到这句话，当场就晕倒了。
12岁之前 ，李牧不觉得自己是个残疾人，当时还有些胖 ，他只是知道自己不能跑跳而已 。12岁之后 ，李牧开始脊柱侧弯。9年过后，李牧的脊柱已经弯成了一个大大的字母“C”，背部高高隆起，坐轮椅也只能斜着坐。由于肌肉萎缩，李牧全身可以动的地方屈指可数：头部，上身可以挪动一点，左手的手指和右手 。右手的力量只能拿起手机或一把勺子。
对于脊髓性肌萎缩症，诺西那生钠注射液是我国上市的首款精准靶向治疗药物 。这款药物在使用时第一年需要注射6针，此后每年3针，终生用药 。因为在美国每针售价12.5万美元（人民币约85万元） ，它也被列入“全球最昂贵的十种药” 。2019年，这款药在中国上市 ，每针售价约70万元。
李牧是在和病友聊天时知道了这个药，当得知一针70万元，他们的聊天就戛然而止了 。李牧告诉中青报·中青网记者：“我当时算了一下，我们一家人不吃不喝 ，7年才能攒够一针的钱。7年的省吃俭用 ，一针就没了。然后我就把打这个针治疗的想法抛诸脑后了。”
直到2021年的12月 ，一条“灵魂砍价”的新闻火遍全网，李牧的希望再次被点燃。
国家组织集采已节约费用超2600亿元
2021年12月3日是李牧的21岁生日 。当天，国家医保局召开新闻发布会公布新调整的2021年国家医保药品目录，曾经70万元一针的诺西那生钠注射液被收录其中！李牧在群里看到了这个消息 ，感觉上天给了他一份最好的生日礼物。
随后 ，诺西那生钠注射液的谈判视频在网上公布 ，医保谈判代表 、福建省医保局药械采购处处长张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被放弃”感动了无数网友。脊髓性肌萎缩症的发病率仅为1/6000-1/10000，这个病的患者是名副其实的小群体。作为一名重度残疾人，李牧平时几乎不出门，活在自己的小世界里 。这些小群体似乎没有被看见，但是国家医保惠民政策正在让他们收获更多获得感。
时间回到4年前 ，2018年5月31日 ，国家医保局在北京市西城区挂牌成立，我国医保领域的各项重大改革就此拉开序幕。
药品集中采购是国家医保局成立不久后就开始的一项重大改革措施。2018年11月14日召开的中央全面深化改革委员会第五次会议，审议通过了《国家组织药品集中采购试点方案》。2019年1月 ，国务院办公厅下发《关于印发国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》，全面部署试点有关工作。
国家医疗保障研究院价格招采室主任蒋昌松解释说，作为医药服务最大的支付方，国家医保局依托全国统一的市场，充分发挥战略购买优势，创造性开展了集中带量采购、医保药品目录准入谈判工作。两项工作是一套“组合拳”，国家医保局充分运用需求引导供给的经济杠杆，引领药品领域供给侧改革，有效保障百姓用得起、用得上优质价宜的“过评药”和创新药。
正如张劲妮在谈判中说，以中国的人口基数和中国政府为患者服务的决心 ，诺西那生钠注射液可能在全球再难找到这样的市场。这场历时一个半小时的谈判，最终将70万元一针的“天价药”降到了3.3万元以下。
李牧说，他对这个视频印象深刻，“每一个小群体都不应该被放弃”这句话，深深地印在了他的脑海里。
这款曾经的“天价药”在医保报销后 ，李牧每针只需支付2000多元，“当看到报销后的金额，我发自内心深处地开心 。”李牧说，自己打游戏的收入再加上国家的各项补贴，这2000多元基本可以自己支付。对于一位穿衣服、上厕所，甚至睡觉翻身都需要家人帮忙的重度残疾人而言 ，可以自己支付治疗的费用，有着更为特殊的意义，让他脆弱的自尊心得到了很好的抚慰。
李牧在浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科/罕见病诊治中心（以下简称“罕见病诊治中心”）注射了诺西那生钠注射液。该院2021年11月1日成立的罕见病诊治中心，是国内唯一一个罕见病病区 ，病区负责人吴志英告诉中青报·中青网记者，诺西那生钠注射液没进医保之前，病区只有两位患者打过这个针，今年1月，医保可以正式报销后，已经有20多位患者来病区打了针。
截至2021年12月，国内共有60余种罕见病用药获批上市 ，其中涉及25种罕见病的40余种药物被纳入国家医保目录 。吴志英说：“这实际上让所有的罕见病病人都看到了曙光，会增加病人的信心，不然很多病人觉得没药可用或者药特别贵、用不起，他们就自暴自弃了 。当然，另一方面也让病人看到了国家对罕见病的重视和国家的经济实力 。”
罕见病患者的用药是我国医药集采工作的一个缩影。截至今年2月，国家已经组织开展了6批药品集中带量采购，共采购234种药品，药价平均降幅53% 。3年改革累计成果显示，国家组织集采节约费用2600亿元以上 。这期间，总体药品价格水平呈稳中有降的趋势，国家医保局开展的药品价格监测数据显示，2019年和2021年药品总体价格水平持续下降 ，年均降幅7%左右。
集采工作不断将好药纳入国家医保药品目录中，优质药品可及性显著提升 。国家医保局每年动态调整医保药品目录 ，4年累计调入507种、调出391种 ，目录内药品数增至2860种，拓展定点零售药店作为供药新渠道 ，救命新药获取更快 、更价宜、更便利 。
除了药品以外，我国的集采工作还扩展至高值医用耗材。其中，心脏支架平均降幅93%，人工髋关节、膝关节平均降价82%，有力挤压了虚高价格空间 。集采直击虚高药价的软肋，实现降低药品价格、提高用药质量、促进产业升级等多重效应。更重要的是，集采在为医保减负增效的同时，为规范医疗行为 、推动公立医疗机构改革创造了条件 。
“时代是出卷人，我们是答卷人，人民是阅卷人 。”4月16日 ，中共国家医疗保障局党组发表在《求是》杂志上的文章指出，党的十八大以来，医疗保障事业发展进入新阶段 。党中央正确决策组建国家医保局 ，擘画改革蓝图，推动医保事业加速发展 。
“我们用较短时间建立起世界最大的全民基本医疗保障网，目前参保人数超13.6亿人、参保率稳定在95%以上，职工医保、居民医保政策范围内住院费用支付比例分别为80%和70%左右 ，基金年收支均超2万亿元、惠及群众就医超40亿人次，对破解群众看病难看病贵问题、支持医药卫生事业发展、维护社会稳定和推动共同富裕发挥了重要作用。”
国家医保局成立两个月后，2018年7月，《我不是药神》上映 ，电影还原了贫困癌症患者用不起救命药的残酷现实 。1个月后，国家医保局与国家卫健委联合发布《关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知》。在随后的集采工作中 ，《我不是药神》中的抗癌药伊马替尼也被纳入医保目录 。集采工作使需要伊马替尼治疗的患者得到了充分的用药保障。
